la participation aux essais cliniques

A retenir

La recherche clinique est la partie de la recherche biomédicale centré sur le soin au patient. Les essais cliniques représentent un aspect très important de la recherche clinique. Participer à un essai thérapeutique permet d’accéder à de nouveaux traitements et contribue aux progrès de la recherche. Un essai thérapeutique peut également avoir pour objectif d’évaluer précisément certains aspects d’un traitement déjà connu et améliorer ainsi son utilisation. Dans certains cas de résistance à des traitements ou de situation d’échec thérapeutique, la participation à un essai thérapeutique permet  d’accéder à une thérapeutique innovante. La participation à un essai thérapeutique est volontaire après information des modalités de la recherche et consentement.

Les médecins proposent parfois aux patients de participer à un essai thérapeutique (également appelé essai clinique).

Un essai thérapeutique est une étude dont l’objectif est d’évaluer un nouveau traitement ou une nouvelle modalité de traitement.

 Dans le cas de nouvelles molécules  cours de développement, l’essai ne comporte pas de comparaison et tous les patients reçoivent la nouvelle molécule, le plus souvent après que les traitements usuels n’aient pas permis d’obtenir de réponse satisfaisant. Il s’agit des études dites de phase 2.

 D’autres études comparent une nouvelle modalité thérapeutique au standard existant. Il s’agit alors d’étude de phase 3. Ces études cliniques comportent une randomisation, c'est-à-dire un tirage au sort entre les patients qui recoivent le traitement habituel (ou traitement de référence) et ceux qui reçoivent le nouveau traitement à l’étude. L’objectif de ces études randomisées est de démontrer la supériorité d’une nouvelle modalité thérapeutique sur le traitement de référence et donc de faire progresser l’efficacité des traitements. Dans certains essais, les patients qui ne recoivent pas d’emblée le nouveau traitement peuvent le recevoir secondairement en cas d’échec au traitement de référence, on parle alors d’essai avec croisement (cross-over).

 Enfin, certaines études ont pour objectif de définir à large échelle les résultats et la tolérance d’un traitement déjà utilisé. On parle alors d’étude de phase 4.

 Participer à un essai thérapeutique permet d’accéder à de nouveaux traitements et contribue aux progrès de la recherche.

Le médecin explique les objectifs et les bénéfices attendus de l’étude, le ou les traitements utilisés et les effets secondaires éventuels, ainsi que les examens de surveillance à réaliser. Il remet au patient le document d’information et lui demande de signer le formulaire de consentement éclairé. La décision de participer à un essai clinique est volontaire et le patient ou son médecin peut revenir dessus si il le désire ou si les objectifs de l’essais ne sont plus compatibles avec une prise en charge optimale.

Tous les patients ne sont pas concernés par un essai thérapeutique. Les patients à qui les médecins proposent  cet essai thérapeutique doivent répondre à certains critères comme le type de tumeur, le stade d’évolution* du cancer… (On parle de critères d’inclusions).

Des informations complémentaires sur les essais thérapeutiques sont disponibles sur :

• le site de l’Institut National du Cancer (www.e‑cancer.fr) où un registre des essais thérapeutiques par type de cancers, actuellement proposés aux patients, est mis à disposition ;
• le site de la Fédération nationale des centres de lutte contre le cancer (www.fnclcc.fr) dans la rubrique Essais Cliniques du BECT (Bureau d’études cliniques et thérapeutiques).

6 mars 2013

Le rôle du médecin traitant

A retenir

Le médecin traitant est un maillon clé dans la prise en charge d’un patient atteint d’un cancer. Il doit être informé et, si nécessaire, formé par l’équipe hospitalière pour assurer au mieux son rôle mais également pouvoir transmettre toutes les informations utiles à cette même équipe et notamment les évènements médicaux survenus entre deux consultations hospitalières car c’est lui qui coordonne les soins ambulatoires, les traitements symptomatiques et la prise en charge des effets secondaires des traitements anticancéreux, en liaison avec l’équipe spécialisée. Il est donc indispensable qu’une relation de confiance s’établisse entre le médecin hospitalier, le médecin traitant et le patient pour optimiser sa prise en charge.

Le rôle du médecin traitant en ville, en général un médecin généraliste, est primordial pour assurer une prise en charge optimale du patient à tous les stades de la maladie. Il est donc important qu’il soit tenu informé non seulement par l’équipe soignante hospitalière de l’évolution de la maladie sous traitement mais aussi par son patient sur son ressenti personnel. Le généraliste peut en particulier transmettre à son patient ou faire remonter à l’équipe soignante des informations importantes. De plus, c’est lui qui est confronté aux autres pathologies connues du patient et doit les traiter. Il doit donc pouvoir agir en bonne coordination avec le médecin hospitalier pour assurer le meilleur suivi médical possible. 

Le généraliste participe de manière active au suivi durant le traitement, en particulier lors de la phase d’entretien en ambulatoire. Il coordonne les soins ambulatoires et les traitements symptomatiques, en liaison avec l’équipe spécialisée. Il peut en particulier traiter les principaux effets indésirables aigus de la chimiothérapie. Ensuite, dans les cinq années suivant une rémission complète, le généraliste peut réaliser le suivi, en alternance avec l’équipe réfèrente du traitement. Ce suivi comprend un examen clinique régulier jusqu’à cinq ans après la rémission complète de la maladie. Un hémogramme est réalisé tous les un à trois mois pendant deux ans, puis tous les trois à six mois pendant les trois années suivantes. Si aucune rechute n’est survenue pendant cinq ans, le patient est considéré comme guéri. Il est important de l’encourager à reprendre une vie sociale et professionnelle normale et de l’accompagner dans ce sens, dès que son état général et psychique le permet. Un suivi à long terme reste nécessaire, notamment pour dépister des complications tardives dues aux traitements.

6 mars 2013

Les priorités du Plan Cancer 2014-2018

A retenir

Le troisième plan cancer (2014-2018) a été officialisé en décembre 2012, il mettra l’accent sur la prévention, la recherche, la prise en charge thérapeutique et la formation des personnels de santé. Il y a donc une vraie volonté de poursuivre les changements amorcés et de progresser dans la prise en charge des pathologies cancéreuses.

Le Plan cancer 2009-2013 (www.plan-cancer.gouv.fr) a été construit à partir du rapport du Pr Jean-Pierre Grünfeld. Dans la continuité du précédent, il a capitalisé sur ses acquis et s'est engagé sur des voies nouvelles, en particulier pour faire face à trois nouveaux défis qui correspondent aux trois thèmes transversaux et prioritaires du plan :

• une meilleure prise en compte des inégalités de santé pour assurer plus d'équité et d'efficacité dans l'ensemble des mesures de lutte contre les cancers ;
• l'analyse et la prise en compte des facteurs individuels et environnementaux pour personnaliser la prise en charge avant, pendant et après la maladie ;
• le renforcement du rôle du médecin traitant à tous les moments de la prise en charge pour permettre notamment une meilleure vie pendant et après la maladie.

Construit autour de 5 axes (Recherche, Observation, Prévention-Dépistage, Soins, Vivre pendant et après le cancer), le nouveau plan comprend 30 mesures qui correspondent à 118 actions concrètes. Six mesures parmi les 30 ont été identifiées comme « phare ».

Le Plan cancer 2009-2013 (www.plan-cancer.gouv.fr) a été construit à partir du rapport du Pr Jean-Pierre Grünfeld. Dans la continuité du précédent, il a capitalisé sur ses acquis et s'est engagé sur des voies nouvelles, en particulier pour faire face à trois nouveaux défis qui correspondent aux trois thèmes transversaux et prioritaires du plan :

• une meilleure prise en compte des inégalités de santé pour assurer plus d'équité et d'efficacité dans l'ensemble des mesures de lutte contre les cancers ;
• l'analyse et la prise en compte des facteurs individuels et environnementaux pour personnaliser la prise en charge avant, pendant et après la maladie ;
• le renforcement du rôle du médecin traitant à tous les moments de la prise en charge pour permettre notamment une meilleure vie pendant et après la maladie.

Construit autour de 5 axes (Recherche, Observation, Prévention-Dépistage, Soins, Vivre pendant et après le cancer), le nouveau plan comprend 30 mesures qui correspondent à 118 actions concrètes. Six mesures parmi les 30 ont été identifiées comme « phare ».

AXE RECHERCHE

Mesure 1 : Renforcer les moyens de la recherche pluridisciplinaire.

• Labelliser 5 sites de recherche pluridisciplinaire en cancérologie :

 Sélectionnés sur une base compétitive, ces sites devront accélérer le transfert entre la recherche scientifique et les soins aux malades.

• Augmenter de 50 % la participation des malades aux essais cliniques :

L’effort portera en priorité sur les populations les plus vulnérables, enfants, personnes âgées, tumeurs rares et formes graves.

Mesure 3 : Caractériser les risques environnementaux et comportementaux.

• Consacrer plus de 15 % du budget de recherche mobilisé par le Plan à l’analyse des risques environnementaux et comportementaux.
• Contribuer au séquençage complet du génome des 5 cancers les plus fréquents.

Cet objectif s’inscrit dans le cadre de l’effort de collaboration mondiale sur le génome tumoral.

AXE OBSERVATION

Mesure 6 : Produire et communiquer annuellement des informations sur le cancer et sur la cancérologie.

Produire chaque année une analyse de la répartition des cancers sur tout le territoire.

AXE PRÉVENTION - DÉPISTAGE

Mesure 14 : Lutter contre les inégalités d’accès et de recours aux dépistages.

• Augmenter de 15 % la participation de l’ensemble de la population aux dépistages organisés.

Cette augmentation devra être de 50 % dans les départements rencontrant le plus de difficultés.

AXE SOINS

Mesure 18 : personnaliser la prise en charge des malades et renforcer le rôle du médecin traitant.

• Faire bénéficier 80 % des patients au moins d’un Programme Personnalisé de Soins.

Ce programme devra systématiquement impliquer le médecin traitant.

AXE VIVRE PENDANT ET APRÈS UN CANCER

Mesure 25 : développer une prise en charge sociale personnalisée et accompagner l’après cancer.

• Faire bénéficier 50 % des patients au moins d’un Programme personnalisé de l’après cancer.

Ce programme prendra en compte les besoins individuels de surveillance médicale, de soutien psychologique et social.

Le site www.plan-cancer.gouv.fr rassemble toutes les informations relatives au Plan cancer 2009-2013 et à l’avancement de ses 30 mesures ainsi que le cinquième rapport d'étape d'avancement du Plan cancer remis au Président de la République a été rendu officiel le 2 octobre 2012.

A l’issue des Rencontres annuelles de l’INCA en décembre 2012, le Président de la République, François Hollande, a annoncé le lancement en 2014 d’un troisième Plan cancer.

Après l’évaluation du Plan cancer 2009-2013, ce nouveau Plan Cancer 2014-2018 s’organisera autour de cinq priorités :

• La prévention, avec la prévention primaire s’appuyant sur l’information et l’épidémiologie, et la prévention secondaire (dépistage). Le Président de la République a annoncé que le Plan comporterait des dispositions pour prévenir les risques professionnels et aurait également pour objectif de réduire les inégalités.
• La recherche au travers de deux objectifs : le développement de la médecine personnalisée et le rapprochement des structures de recherche et de soins.
• La prise en charge avec les enjeux majeurs du vieillissement de la population et de la mutation des thérapeutiques.
• La formation des professionnels de santé, que le Président de la République a souhaité mettre au cœur de ce nouveau Plan : « Ce futur Plan cancer sera également un plan de formation ».
• La vie pendant et après le cancer. François Hollande a notamment abordé la question de l’accessibilité aux prêts et aux assurances ainsi que celle des jeunes patients atteints de cancer. Il a insisté sur le fait que les patients devaient d’abord être regardés comme des citoyens actifs et valides.

La préparation de ce troisième Plan cancer sera coordonnée par Jean-Paul Vernant, professeur d’hématologie à l’université Pierre et Marie Curie

6 mars 2013

Bibliographie

1   C.Binet et M.Zandecki (2011) abrégé d’hématologie. Masson

2  HAS ALD 30 (2011 / 2012) – guide médecins / guide patients -  leucémies aigues adultes - web

3  HAS ALD 30 (2011 / 2011) – guide médecins / guide patients -  Leucémie lymphoide chronique  –     web

4  Ligue Contre le Cancer (2009) – les leucémies – web

5  Site ORPHANET - maladies rares (2007) – résumés des LAL et des LMC

6  SFH – fiche information patients (2009) – Leucémie myéloïde aigue – web

7   SFH – fiche information patients (2009) – Leucémie lymphoïde aigue – web

8   SFH – fiche information patients (2009) – Leucémie myéloïde chronique – web

9   SFH – fiche information patients (2009) – Leucémie lymphoïde chronique – web

10 Cancer info – LLC/INC (2008) – comprendre la chimiothérapie

11 Sébahoun G. (2006), Hématologie clinique et biologique. 2ème édition. Arnette.

12 Scotte F., Colonna P., Andrieu JM, (2008) Cancérologie. Ellipses édition marketing.

13 Mehta A.B., Hoffbrand A.V. (2003) Hématologie. Collection Sciences Médicales série Claude

Bernard. Editions DeBoeck Université.

14 Zittoun R., Samama M.M., Marie J.P. (1998) Manuel d’hématologie. 5ème édition. Doin.

15 Cancer info – LLC/INC (2009) – comprendre la chimiothérapie

16 Varet B. Le livre de l’interne – Hématologie (2007) 2ème édition. Médecine-Sciences. Flammarion.

17 P Brice. Utilisation thérapeutique des anticorps monoclonaux en hématologie. EMC (Elsevier  SAS,Paris), hématologie 13-200-A-10,2005.

18 D. Hoelzer (2011) - Novel Antibody-Based Therapies For Acute Lymphoblastic Leukemia – ASH 243-249.

19 Wémeau M, Gauthier J, Leleu X, Yakoub-Agha I. IMiD en hématologie. Bull Cancer 2011 ; 98 :879-887.

20 Avis CT Evoltra - 13/12/2006

21 Avis CT Atriance -19/12/2007

22   Sébastien Maury, Sébastien Maury, François M. Lemoine, Yosr Hicheri, Michelle Rosenzwajg, Cécile Badoual, Mustapha Cheraï, Jean-Louis Beaumont, Nabih Azar, Nathalie Dhedin, Anne Sirvent, Agnès Buzyn, Marie-Thérèse Rubio, Stéphane Vigouroux, Olivier Montagne, Dominique Bories, Françoise Roudot-Thoraval, Jean-Paul Vernant, Catherine Cordonnier, David Klatzmann, and José L. Cohen – Science Translational Medecine - 21 July 2010: 41ra52 -  CD4⁺CD25⁺ Regulatory T Cell Depletion Improves the Graft-Versus-Tumor Effect of Donor Lymphocytes After Allogenic Hematopoietic Stem Cell Transplantation.

23 INCA - la génomique du cancer et ses enjeux (2012)

24  G.J.Roboz (2011) - Novel Approaches to the Treatment of Acute Myeloid Leukemia– ASH 43-50

25  INCA  - la recherche clinique

26  HAS - Actualités & Pratiques n° 45 - Janvier 2013

27 Dohner H, Estey EH, Amadori S, et al. Diagnosis and management of acute myeloid leukemia in adults: recommendations from an international expert panel, on behalf of theEuropean LeukemiaNet. Blood. 2010;115(3):453-474.

28 GFM : consensus français sur les syndromes myélodysplasiques-web

29 CCM (connaître et combattre les myélodysplasie) : brocure patient du GFM-web

30 Pierre Fenaux, Lionel Adès et François Dreyfus. Les syndromes myélodysplasiques de l’adulte. Collection Hématologie FMC-SFH 2011

6 mars 2013